Revisión de Resultados de Ensayos Clínicos en ataxia de Friedreich

 

 Fuente

 

 
 

Susan L. Perlman, MD1
Departmento de Neurología, Escuela de Medicina David Geffen, Universidad de California, Los Angeles (UCLA), Los Angeles, CA, EE.UU.,
Susan L. Perlman, MD, Sección de Neurología, David Geffen Escuela de Medicina de UCLA, 300 UCLA Medical Plaza, Suite B200, Los Angeles, CA 90095, Correo electrónico sperlman@ucla.edu

Resumen

Actualmente hay 21 clases de agentes terapéuticos en vías de investigación para la ataxia de Friedreich (http://www.curefa.org/pipeline.html), se han desarrollado en los últimos 15 años, desde el descubrimiento del gen de la frataxina, con la caracterización continua de sus mutaciones y de la patología molecular resultante.

Se anuncian veinticuatro estudios en ClinicalTrials.gov. Se han publicado veintisiete trabajos que discuten los resultados de ensayos clínicos en el ataxia de Friedreich.

En 2010, se iniciaron 42 ensayos avalados por entidades públicas (Instituto Nacional de Salud) y privados (FARA, Asociación de Distrofia Muscular, y Fundación de Nacional de Ataxia, las ayudas fueron concedidas para investigación translacional y clínica en el ataxia de Friedreich.

Se han dedicado millones de dólares de dinero público y de iniciativas privadas para investigar en posibles terapias para el ataxia de Friedreich. A pesar de este gran esfuerzo internacional aún no hay ninguna terapia eficaz y probada para el ataxia de Friedreich.................¡PERO SEGUIMOS INTENTÁNDOLO!.

 

 

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