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Reacción ante los fármacos huérfanos |
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Copiado de la revista “Investigación
y Ciencia”, julio, 2003) El Decreto de Medicamentos
Huérfanos de 1983 debía incentivar el desarrollo por la industria privada de fármacos
necesarios, pero no lucrativos, para el tratamiento de patologías raras. Así
ha sido, mas no sin provocar controversias Thomas Maeder En junio de 1989 Amgen, modesta firma dedicada a la biotecnología en
Thousand Oaks, California, consiguió la aprobación de la Agencia de Fármacos
y Alimentos (FDA) de EE.UU. para comercializar su primer producto, la
epoetina alfa (Epogen), un tratamiento de la anemia que acompaña al fallo
renal en su fase terminal. Dado que entonces no había muchos pacientes en esa
situación ‑sólo unos 78.000‑ no parecía probable que Amgen
lograse ni siquiera recuperar los costes del desarrollo del fármaco. Pero la
aprobación de la FDA le permitía aspirar a recibir los incentivos
establecidos por el Decreto de Fármacos Huérfanos (no patrocinados). Tal
Decreto, un código normativo puesto en vigor en 1983, otorga beneficios a las
empresas que desarrollen tratamientos para enfermedades muy poco frecuentes.
De otro modo, nadie patrocinaría fármacos con un campo de aplicación tan
reducido, y éstos se quedarían "huérfanos" de apoyo económico tras
el examen de la FDA. Una vez en el mercado, el Epogen demostró ser útil para otros fines
más corrientes: regenerar glóbulos rojos en la sangre de pacientes que han
perdido médula ósea por haber sido medicados contra el sida o tratados con
quimioterapia para combatir el cáncer, y reducir la necesidad de
transfusiones en las operaciones quirúrgicas. No tuvo que pasar mucho tiempo
para que la compañía comenzara a obtener pingües beneficios de este fármaco.
La ira cundió entre los legisladores y las asociaciones de consumidores, que
acusaban a Amgen y otras firmas de haber explotado la generosidad del
gobierno para enriquecerse. En 2001, Epogen y Procrit ‑versión este
último de la epoetina alfa elaborada por Ortho Biotech en Raritan, Nueva
Jersey‑ figuraban en sexto y séptimo lugar entre los fármacos más
vendidos en EE.UU.; entre los dos daban más de 5000 millones de euros de
beneficios al año. Ante semejante éxito, la opinión pública comenzó a recelar
de que se hubiera tomado el Decreto de Fármacos Huérfanos por un decreto de
promoción de la biotecnología. ¿No se debería hacer algo para contener
posibles abusos en el futuro? UNA MIRADA ATRÁS Antes de 1983, aunque ya se habían descubierto tratamientos para
enfermedades raras, los laboratorios farmacéuticos no solían prestarse a su
fabricación. Si bien un total de 25 millones de estadounidenses, una cifra
enorme, padecía estas enfermedades, el mercado correspondiente no era
atractivo por estar fraccionado entre más de 6000 subgrupos de dolencias que
podían afectar desde unos pocos hasta doscientos mil pacientes. Los costes de
desarrollo de los fármacos son exorbitantes (los laboratorios sostienen que
cuesta 800 millones de euros comercializar un nuevo medicamento). Por ello
las grandes empresas se han concentrado en productos de alto consumo, sobre
todo los que tratan afecciones crónicas comunes, como la hipertensión, la
depresión o la artritis. Al final del decenio de 1970, los pacientes por su cuenta y las
organizaciones de voluntariado sanitario empezaron a reclamar una legislación
que fomentara el desarrollo de unas terapias necesarias, ya identificadas por
la investigación básica aunque no disponibles en el mercado. Cierta compañía,
por ejemplo, desechó los planes de producción de pimozida para el síndrome de
Tourette, pese a ser el único fármaco que podía aliviar a un gran número de
afectados. Igualmente se abandonaron la penicilamina aplicable a la
enfermedad de Wilson, el 5‑hidroxitriptófano para tratamiento de la
mioclonía, el gamma‑hidroxibutirato para la narcolepsia, el valproato
sódico para algunas formas de epilepsia y la cisteamina para tratar niños
afectados de cistinosis, cuando su coste resultó superior a lo que prometían
sus mezquinas expectativas de ventas. Los pacientes tuvieron que importarlos
clandestinamente, elaborarlos con recetas caseras ilegales o sencillamente
resignarse a su privación. El reto consistía en incentivar a la poderosa
industria farmacéutica para atender necesidades desesperadas y, en suma,
convertir pérdidas en beneficios. En palabras de Henry A. Waxman, "los
fármacos no patrocinados son como huérfanos, niños sin padres, y requieren un
esfuerzo especial". La primera legislación aplicada a este tipo de fármacos fracasó
porque carecía de los necesarios incentivos económicos, si bien atrajo la
atención de la industria, del gobierno y del público sobre el problema, e
hizo intervenir a las asociaciones de defensa de los pacientes. . Fármacos
huérfanos son aquellos que tienen un mercado tan limitado, que no los
fabricaría ningún laboratorio privado con ánimo de lucro. La Agencia de
Fármacos y Alimentos de EE.UU. considera huérfano el aplicable a menos de
200.000 personas. • El Decreto de 1983
ofrece incentivos para que los laboratorios farmacéuticos y compañías de
biotecnología desarrollen medicinas para enfermedades raras. En él se
establecen reducciones de impuestos y siete años de exclusividad de mercado
para las empresas que deseen producir un fármaco huérfano. .
Algunos fármacos huérfanos ‑especialmente la epoetina alfa, que crea
glóbulos rojos en la sangre‑ se han convertido en pingües negocios, lo
que induce a cuestionar el abuso del Decreto de Fármacos Huérfanos por parte
de los laboratorios. .
Pero sus defensores sostienen que el Decreto ha sido muy útil: hay 229
medicamentos en el mercado que tratan un total de 11 millones de pacientes,
en su mayoría afectados por enfermedades graves o de riesgo mortal.
3. LOS ACTORES Jack Mugman y Robert lto declaran ante un Congreso de
ficción en un episodio de la serie de televisión Ouincy, médico forense,
sobre la carencia de tratamientos para enfermedades raras. A los cinco días
de emitirse el episodio, Klugman compareció ante el Congreso real para apoyar
la aprobación del Decreto de Fármacos Huérfanos de 1983, el cual ofrece
incentivos a los laboratorios farmacéuticos. Uno de los sucesos que más influyeron fue un curioso caso en el que
la vida imita al arte: el actor Jack Klugman, que interpretaba el papel
protagonista en la serie televisiva
Quincy, médico forense, se inspiró en un artículo de prensa sobre los
apuros de un paciente del síndrome de Tourette y otro con mioclonía para
crear un episodio dedicado a enfermedades raras. En la ficción, Quincy
denunciaba ante el Congreso la vergonzosa carencia de medicamentos para tales
dolencias. Más tarde, el actor Klugman tuvo que repetir ese mismo testimonio
ante el Congreso real. Por último, en enero de 1983, el presidente Reagan
convirtió en ley el Decreto sobre fármacos huérfanos. Sufrió después varias
modificaciones y actualmente permite a los laboratorios farmacéuticos deducir
el 50 por ciento de los impuestos sobre todos los costos de pruebas clínicas,
los exime de pagar la tasa denominada de usuario (en torno a 533.000 euros),
que suele imponer la FDA a los patrocinadores de fármacos, e impide que en el
plazo de siete años se autorice a otras firmas a producir el mismo fármaco. ACAPARAR EL MERCADO La cláusula de exclusividad de
mercado durante siete años ha resultado decisiva para la eficacia del
decreto. La FDA únicamente puede aprobar la producción del mismo fármaco por
un eventual competidor si demuestra que es "clínicamente superior":
más seguro, más eficaz o más fácil de tomar. El decreto original consideraba
huérfanos los fármacos que no tuvieran razonables expectativas de recuperar
sus costes de desarrollo a través de las ventas en los Estados Unidos. Pero
la complejidad de estos análisis de proyección económica disuadió a las
compañías que contaban con fármacos aspirantes a tal condición. La respuesta
inicial del sector farmacéutico fue desalentadora. Una enmienda de 1984
aclaró las cosas al estipular que todo fármaco destinado a enfermedades que
afecten a menos de 200.000 ciudadanos de EE.UU. se reputaría no lucrativo y,
por lo tanto, huérfano. El Decreto obedecía a la necesidad de ofrecer incentivos económicos
a las empresas y de conceder mayor libertad a los laboratorios para idear
estudios que demuestren la seguridad y la eficacia del fármaco candidato. El
conjunto normal de pruebas clínicas humanas puede durar años e involucrar a
miles de pacientes en multitud de lugares. Por otra parte, el número de
personas afectadas por una enfermedad rara puede ser menor que el de los
participantes en los ensayos clínicos habituales, por cuya razón no es
posible seguir los protocolos de prueba ordinarios. Por ejemplo, en EE.UU.
sólo había 12 niños que padecían deficiencia en adenosín deaminasa (ADA),
causa de la enfermedad de inmunodeficiencia combinada severa (SCID), cuando
cierta firma estaba desarrollando un fármaco para su tratamiento.
Similarmente, la sacarosidasa destinada a un trastorno enzimático congénito
(deficiencia en sacarasa‑isomaltasa) se aprobó con sólo dos ensayos
sobre 41 pacientes en total. Por esas circunstancias tan especiales, la relación de la FDA con
las firmas dedicadas a fármacos huérfanos es bastante familiar, frente al
trato más formalista que mantiene con los patrocinadores de medicamentos.
Marlene E. Haffner ‑directora de la Oficina de Desarrollo de Productos
Huérfanos de la FDA afirma que su cometido consiste tanto en regular los
nuevos fármacos contra trastornos extraños como en ayudar a situar en el
mercado los que sean seguros y eficaces. Para conseguirlo, administra un
programa de subvenciones en ayuda de las investigaciones sobre fármacos que
aspiren a la condición de huérfanos. Desde 1983 la FDA ha concedido 370
subvenciones de este tipo; totalizan más de 150 millones de euros. Asimismo,
apoya a los patrocinadores de estos fármacos para que conciban pruebas
clínicas con significado estadístico, tarea propensa a errores en las
enfermedades inusuales. GLOSARIO DE TRASTORNOS
RAROS CISTINOSIS: acumulación
del aminoácido cistina, factor constitutivo de las proteínas, que provoca
lesión orgánica (sobre todo en riñones y ojos). Afecta a unas 400 personas en
EE.UU. DEFICIENCIA EN SACARASA‑ISOMALTASA:
carencia de las enzimas sacarasa e isomaltasa, que conduce a la incapacidad
de asimilar azúcares y almidones. Afecta al 0,2 por ciento de los
norteamericanos. ENFERMEDAD DE GAUCHER:
acumulación, especialmente en la médula ósea, el bazo, los pulmones y el
hígado, de un compuesto graso producido por la carencia de
glucocerebrosidasa. Afecta a menos de 10.000 personas en todo el mundo y se
caracteriza por crecimiento anómalo del hígado y el bazo, anemia, bajos
niveles de plaquetas coagulantes y malformaciones esqueléticas. ENFERMEDAD DE WILSON: acumulación
de cobre en los tejidos, en particular en hígado, cerebro y córneas. Puede
producir fallo hepático y disfunción del sistema nervioso central en unas
30.000 personas de todo el mundo. MIOCLONIA: trastorno
nervioso caracterizado por contracciones y relajaciones musculares repentinas
e involuntarias. Lo sufren nueve de cada 100.000 individuos. PURPURA TROMBOTICA
TROMBOCITOPENICA: recuentos plaquetarios anormalmente bajos y menor
supervivencia de los glóbulos rojos; ocasiona una fuerte tendencia a hemorragias
en la piel o membranas mucosas. Existen de 15.000 a 22.000 pacientes en
EE.UU. SINDROME DE TOURETTE: tics
vocales y musculares que se manifiestan por movimientos involuntarios de
extremidades y rostro, acompañado por sonidos incontrolados o palabras
socialmente incorrectas. Lo padecen unos 100.000 estadounidenses. TIROSINEMIA DE TIPO 1
HEREDITARIA: deficiencia en la enzima que degrada, en condiciones normales,
al aminoácido tiroxina. Puede producir graves alteraciones hepáticas y
renales en los 100 individuos que la padecen en EE.UU. HUÉRFANOS AGRADECIDOS La investigación de enfermedades raras a veces da resultados de
valor insospechado. Este efecto, en sí muy recomendable, también puede caer
como llovido del cielo a los laboratorios farmacéuticos y, a su vez, provocar
el enojo de otros. Las enfermedades inusuales a menudo provienen de un defecto genético
específico; una mutación, por ejemplo. Sus síntomas revelan entonces la
función normal de un gen determinado. Pensemos en la deficiencia en alfa‑1
‑antitripsina, que produce enfisema en los jóvenes; situación trágica
para quienes sufren esa mutación, permite, sin embargo, estudiar las causas
de la enfermedad sin que puedan achacarse al tabaco ni a la edad. En el caso
de la púrpura trombótica trombocitopénica, los trombos sanguíneos creados por
la ausencia de una enzima que en condiciones normales escinde una proteína de
la sangre puede descubrir un factor capaz de contribuir al ataque cardíaco y
al accidente cerebrovascular. Por supuesto, las enfermedades raras y los medicamentos huérfanos
han sido inestimables para la investigación farmacéutica aplicada, aunque
nadie había previsto que el Decreto de Fármacos Huérfanos acabaría
imprimiendo un fuerte impulso a la naciente industria biotecnológica. A
diferencia de los laboratorios tradicionales, que en su mayoría fabrican
medicinas a partir de pequeñas moléculas, las firmas de biotecnología de
aquel momento solían ser de muy reciente creación y se concentraban en la
producción de las proteínas necesarias para sustituir las que faltaban o eran
defectuosas en las personas afectadas. Fabricaban las proteínas utilizando la
técnica de ADN recombinante, introducida en los años setenta. Para ello se
aislaba o clonaba el gen que codifica una proteína humana, y se insertaba
éste en bacterias o células de mamíferos cultivadas en laboratorio para
producir la proteína en grandes cantidades. Numerosas enfermedades raras resultaron muy adecuadas para ser
tratadas con productos biotecnológicos. Hay trastornos hereditarios graves o
letales, tales como las deficiencias de una enzima originadas por un defecto
en la codificación genética de la enzima, que a la vez son muy infrecuentes y
potencialmente tratables con proteínas de sustitución sintetizadas por
recombinación. La fabricación de estas moléculas por los laboratorios
farmacéuticos tradicionales es difícil y costosa, y tampoco suele ser fácil
extraerlas de tejidos humanos o animales. Cuando el Decreto entró en vigor,
motivó a las pequeñas empresas de biotecnología a elaborar fármacos a partir
de estas proteínas recombinantes,- aunque no pudieran patentarlos ‑preocupación
muy especial en los primeros tiempos de la biotecnología, cuando la Oficina
de Patentes y Marcas de EE.UU. todavía luchaba por encontrar la mejor protección
posible a las moléculas que se producían naturalmente. Un estudio reciente del Centro Tufts para Estudio del Desarrollo de
Fármacos reveló que, entre 1983 y 1992, la industria biotecnológica consiguió
el 19 por ciento de todas las aprobaciones de fármacos huérfanos, mientras
que un 76 por ciento fue a parar a los laboratorios farmacéuticos. En 2001 la
biotecnología se llevaba ya el 41 por ciento del total. De los diez fármacos
biotecnológicos más vendidos en 2001, cinco fueron originalmente aprobados en
calidad de huérfanos, y otros tres obtuvieron esta designación como
suplemento a su aplicación normal, con lo que sus fabricantes gozaron de
siete años de exclusividad en el mercado. Por descontado, los productos
huérfanos más lucrativos ayudaron al lanzamiento de varias de las firmas
biotecnológicas principales, entre ellas Amgen y Genentech.
Como ejemplo notable de una técnica aplicada a fármacos huérfanos
que se ha extendido a un uso más generalizado cabe señalar la
polietilenglicación, el proceso de añadir a una proteína una substancia
cerosa llamada polietilenglicol (PEG), que hace que el fármaco tarde más en
eliminarse del torrente sanguíneo y le enmascara contra el ataque del sistema
inmunitario. La polietilenglicación comenzó a aplicarse en 1990 en el fármaco
huérfano Adagen de Enzon para el tratamiento del SCID‑ADA. Aunque sólo
unas pocas docenas de niños en todo el mundo sufren este trastorno, la
técnica de poli etilenglicación se utiliza ahora en el PEG‑Intron,
dentro de un tratamiento combinado de la hepatitis C; tiene, además, enormes
posibilidades en otras aplicaciones terapéuticas. Aparte de imprevistos golpes de suerte, es posible hacer rentables
los medicamentos huérfanos. En 1988, Lars‑Uno Larsson fundó en
Estocolmo la Swedish Orphan International, convencido de que el Decreto de
Fármacos Huérfanos permitía obtener ganancias modestas pero suficientes en
medicamentos concebidos para enfermedades raras. Con filiales hoy en todo el
mundo, Swedish Orphan ha desarrollado una serie de productos e inspirado la
creación de compañías similares. "Los expertos de mercado se asombran de
que pueda hacerse dinero con productos de 10 millones de euros", observa
John Bullion, que trabajó en capital riesgo y hoy dirige Orphan Medical, compañía
de Minnesota que cuenta con una docena de productos huérfanos aprobados.
"Bueno, sí que pueden obtenerse buenas ganancias con productos de 10
millones, pero se necesita fabricar varios de ellos", concluye. Las personas afectadas de enfermedades raras suelen ser tratadas por
un reducido grupo de médicos expertos, que se reúnen en grupos para aconsejar
e instruir a los pacientes, compartir información y presionar para que avance
la investigación de sus patologías. Esta estrategia combinada hace que sea
relativamente fácil y económico encontrar pacientes que participen en pruebas
clínicas y adquieran los medicamentos. Según un reciente análisis de la
industria, el desarrollo de un fármaco para una enfermedad rara cuesta la
cuarta parte de lo que necesita un medicamento para la hipertensión: sus
costes de comercialización anuales sólo ascienden a la séptima parte. Objetos buenos para grupos
reducidos En buena medida, la
Exención de Aparatos Humanitarios viene a ser para el instrumental médico lo
que el Decreto de Fármacos Huérfanos es para los medicamentos Los productos médicos regulados por la FDA no sólo comprenden
medicamentos sino una enorme variedad de objetos. El Centro de Aparatos y
Sanidad Radiológica (CDRH) de la FDA regula miles de aparatos médicos que van
desde los depresores de lengua y batas quirúrgicas hasta corazones
artificiales y máquinas para tomografía computerizada. El CDRH posee una "exención de aparatos personalizados"
que suprime muchos requisitos a aparatos dirigidos a satisfacer necesidades
específicas de un reducido grupo de pacientes o los deseos que impone un
determinado médico o dentista por su personal idiosincrasia. Pero esta
exención se ha limitado tradicionalmente a una media docena de aparatos por
año. Por eso cuando creció la demanda de un tubo especial ‑llamado
"stent"‑ que es el único instrumento que puede resolver la
obstrucción de la vejiga en los fetos, la FDA no supo qué hacer. Las obstrucciones de la vejiga afectan aproximadamente a 200 fetos
cada año en EE.UU. y pueden provocar la muerte, si no se eliminan y pasa la
orina del feto al líquido amniótico. Durante decenios, las gestantes tenían
que soportar que cada cierto tiempo se extrajera orina de la vejiga del feto
con unas largas agujas. En 1982 el suministrador médico Cook Urological de
Spencer, Indiana, empezó a vender un diminuto tubo en espiral que se
introduce a modo de sonda para que la orina atraviese la obstrucción. Al
principio, la compañía fabricó dicho tubo, el "stent", como aparato
personalizado para pacientes individuales que se vendía a precio de coste.
Pero cuando el número de tales aparatos llegó a 680, la CDRH dejó ya de
considerarlos personalizados, y para abarcar aparatos como el stent fetal de
Cook Harrison creó en 1996 la Exención de Aparatos Humanitarios. Dicha exención se limita a aparatos para el diagnóstico o
tratamiento de patologías que afecten a menos de 4000 personas en EE.UU., y ‑a
diferencia del Decreto de Fármacos Huérfanos‑ prohíbe que los
fabricantes obtengan beneficio alguno. En compensación, solamente se exige a
las empresas demostrar que sus aparatos son seguros, no que funcionen, y se
autoriza su venta al tiempo que se realizan pruebas clínicas de su eficacia.
Pero en seis años no se han aprobado más que 28 aparatos en régimen de
exención, lo que hace preguntarse si no se debería revocar la prohibición
para estimular la comercialización de tales productos.
TUBO SONDA FETAL (aumentado) que se introduce en el tracto urinario de
un feto para remediar la obstrucción de la vejiga. Su éxito movió a la FDA a
establecer la Exención de Aparatos Humanitarios como estímulo para la
fabricación de tales aparatos. HUÉRFANOS RICOS Pero la legislación sobre fármacos huérfanos ha permitido abusos muy
notorios: no sólo ha sido campeona la epoetina alfa de Amgen. En su primera
presentación, la hormona del crecimiento humano (hGH) de Genentech y la AZT
de GlaxoSmithKline, aprobadas para trastornos raros (la deficiencia en hGH y
el sida, respectivamente), más tarde proporcionaron ganancias astronómicas
cuando los médicos empezaron a prescribir hGH para niños de baja estatura y
se disparó la epidemia de sida. Ciertos críticos sostienen que los fármacos
huérfanos lucrativos no necesitan más ayudas y que se deberían confiscar los
beneficios conseguidos gracias al Decreto. La Unión Europea recientemente
promulgó una ley que despojaría de la condición de huérfano a todo
medicamento que al cabo de cinco años se convierta en "extraordinariamente
lucrativo". Pero los legisladores estadounidenses, sometidos a la
presión de la industria farmacéutica nacional, han rechazado repetidamente
medidas análogas. Es demasiado pronto para afirmar si la ley europea evitará
que los laboratorios abusen de la designación de huérfano; el control sobre
los precios de los medicamentos que establecen los planes de sanidad
nacionales hará también que sea difícil evaluar la repercusión de la ley. Un caso notable de la relación de precio a beneficios se afirma ser
la imiglucerasa (Cerezyme) de la casa Genzyme. Este fármaco ‑terapia de
sustitución enzimática para la enfermedad de Gaucher, que sufren 2000
personas en EE.UU.- es el medicamento más caro del mundo. De acuerdo con los
datos disponibles, Genzyme obtiene de su venta unas ganancias anuales de
500.000 millones de euros, cobrando a cada paciente entre 100.000 y 400.000
euros al año, según sea niño o adulto. Y la compañía no redujo el precio
cuando pasó de obtener la substancia por extracción de la placenta humana a
producirla por el método de recombinación, menos costoso. Para defender sus desorbitados precios, los laboratorios
farmacéuticos aducen su necesidad de supervivencia y de financiar las
investigaciones futuras. Y señalan que, en algunos casos, podrían cobrar precios
mucho más elevados. Rare Disease Therapeutics, afiliada a Swedish Orphan en
Tennessee, ha fijado el precio de Orfadin, medicamento recientemente aprobado
para la tirosinemia de tipo 1 hereditaria, en 80.000 euros menos que el coste
de un trasplante de hígado, la única terapia alternativa para ese trastorno.
(Dentro de la compañía se dice que el precio se ha determinado a través del
cálculo de los costes.) Esta firma, que no cotiza en Bolsa y, por tanto, no
está sometida a presiones bursátiles, podría fácilmente haber ganado el doble
con un fármaco del que depende la vida de los niños que sufren esa dolencia. Esto es un flaco consuelo para los pacientes. Afortunadamente, sin
embargo, no parece que nadie afectado por una enfermedad rara no haya podido
obtener un fármaco aprobado por la FDA por falta de dinero. La mayoría de los
laboratorios de fármacos huérfanos tienen programas formales o informales
para dar medicamentos gratuitos a pacientes indigentes, pero casi nunca
divulgan el número de los admitidos o los requisitos exigidos para optar a
tal beneficio. También existen planes de la administración para ayudar a
quienes padecen diversos trastornos raros, en especial algunos hemofílicos
que han de gastarse más de 100.000 euros por año en factor VIII, una proteína
de la coagulación sanguínea. Nadie ha sido capaz de ofrecer una solución aceptable al problema de
los beneficios indecorosos. En último término, el elevado coste de los
medicamentos huérfanos no es sino una parte del magno problema que es el alto
precio de los fármacos en general. La propia FDA no tiene autoridad para
fijar los precios, ni poderes para insistir en que deben reducirse los costes
de los fármacos huérfanos o de cualesquiera otros. Solamente tiene control
sobre la aplicación a que se destina cada fármaco. Lo más que puede hacer
para influir en los beneficios es decidir si un compuesto con el que se
pretende tratar una enfermedad rara va probablemente a tener un mercado muy
limitado y, por ello, merece la protección del Decreto. Además de respetar la condición de huérfano a los fármacos que
acaban por tener un mercado inusitadamente amplio, el Decreto ha servido para
favorecer las líneas básicas corporativas de otro modo que, también, ha sido
blanco de críticas. La FDA permite a los laboratorios farmacéuticos seccionar
las enfermedades en "estados parciales con razonable entidad
médica", denominación que no define con claridad. La oficina de
productos huérfanos de la Agencia ha procurado combatir este "corte en
rebanadas", pero ciertas firmas siguen intentando definir un estado o
manifestación de enfermedad como una entidad distinta, acreedora a los
beneficios de fármaco huérfano si afecta a menos de 200.000 personas. Es inevitable que el asunto se complique al aparecer la
farmacogenómica y la medicina personalizada: la posibilidad de dirigir los
tratamientos con mayor precisión y, por tanto, con mayor seguridad y
eficacia, a grupos de población e incluso a individuos, determinando a través
de los perfiles genéticos quiénes van a responder mejor a un medicamento dado
y sufrir menos efectos secundarios. Esto podría favorecer a los pacientes,
pero también pone en un brete a la industria farmacéutica, que hasta ahora se
apoya en las ventas masivas de fármacos idénticos a grupos de pacientes muy poco
diferenciados. En la próxima década habrá multitud de afecciones que desde el
punto de vista diagnóstico y terapéutico admitan seccionarse en partes que
satisfagan el requisito mínimo de "razonable entidad médica". Tal
vez la sociedad encuentre entonces que un gran número o la totalidad de los
fármacos son huérfanos, y los políticos tendrán que volver a plantearse cómo
estimular la investigación de enfermedades verdaderamente raras. A los veinte años de haberse promulgado, muchos creen que el Decreto
sobre Fármacos Huérfanos ha sobrepasado sus expectativas originales. Durante
el decenio que precedió a su aparición, se comercializaron 34 productos
huérfanos, 10 de ellos desarrollados por la industria privada y los 24
restantes merced a financiación federal. En los veinte años siguientes han
entrado en el mercado 229 fármacos huérfanos que tratan un total de 11
millones de pacientes, en su mayoría con enfermedades graves o de riesgo
mortal. La FDA ha concedido esa condición a cerca de 1000 medicamentos más. Da una medida más subjetiva del éxito del Decreto el que lo hayan
copiado casi al pie de la letra la Unión Europea, Australia, Japón y otros
países asiáticos. Y el Departamento de Seguridad Interior de EE.UU. llega a
considerar que es un modelo de cómo orientar los esfuerzos hacia el
desarrollo de vacunas y antídotos contra posibles agentes de la guerra
biológica. Sin duda, el Decreto no es perfecto, pero en una economía de libre
mercado constituye el mejor modelo ideado hasta el momento para garantizar que
los que sufren enfermedades raras puedan conseguir los tratamientos que
desesperadamente necesitan.
El AUTOR: THOMAS MAEDER es
asesor de estrategias científicas del hospital clínico de la Universidad de
Georgetown. Entre sus libros merece destacarse Adverse Reactions, sobre la
legislación de los fármacos vista a través del fatal trastorno en la sangre
que provocaba el cloranfenicol. Bibliografía complementaria: TWO DECADES OF ORPHAN PRODUCT DEVELOPMENT. Marlene E. Haffner, Janet Whitley
y Marie Moses en Nature Reviews: Drug Discovery, volumen 1, n.° 10, páginas
821‑825; octubre de 2002. |
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