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Proyecto IACER: Identificación
de beneficios terapéuticos de medicamentos evaluados en muestras celulares de
pacientes |
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J Ballesteros1,
J Ransom1, T Mayayo2 1Novasite, San Diego, California,
EEUU. 2Sani-red, Parc Científic, Barcelona Hace
bien pocos días los medios de comunicación nos han recordado uno de los hitos
terapéuticos de la historia: el aniversario del descubrimiento, fruto de la
casualidad, de la penicilina. No
es el único caso, es reconocido que algunos de los grandes fármacos o por lo
menos los más innovadores, casi siempre han sido descubiertos con grandes
dosis de casualidad. Así podríamos hablar de ejemplos recientes, en que
moléculas diseñadas para ser antihipertensivos, durante el proceso de
investigación, resultaron tener aplicación
en la disfunción eréctil o como crecepelos. Los
casos citados son parte de los múltiples ejemplos de cómo muestras
suficientemente amplias de enfermos, que toman una determinada molécula
pueden descubrir efectos nuevos y a priori no previstos. Pero si la nueva acción
no es muy marcada, pueden pasar muchos años desde la comercialización del
fármaco hasta que se establece dicha relación. Ejemplo de esto suelen ser por
desgracia algunos efectos secundarios que pueden llegar a ser responsables de
la retirada del fármaco. En
el entorno de las Enfermedades Raras, la baja prevalencia
y la dispersión de los enfermos, hace que las posibilidades de que suene la flauta y se realicen este
tipo de descubrimientos sean mucho menores, pero eso no quiere decir que no
ocurra. Basta
mirar en el ultimo boletín FEDAES para encontrar dos interesantes ejemplos de
moléculas que investigadas en otras indicaciones, abren esperanzas de
conseguir mejorar la situación de los enfermos de ataxia: Idebenona y Flupirtine. ¿Cuántos
ejemplos como éstos encontraríamos si pudiéramos probar sistemáticamente un
amplio número de moléculas con actividad farmacológica en Enfermedades Raras? Pero
en Enfermedades Raras quizá la cuestión principal sea: ¿Encontraríamos los
suficientes enfermos para probar todos los fármacos? Nuestra
propuesta seria iniciar un proyecto pionero a nivel mundial, en el que la
mejora en la aplicación de una tecnología permita, con una muestra mínima,
poder identificar posibles beneficios terapéuticos de un gran número de
fármacos e incluso de combinaciones de los mismos. |
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