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Estudio del posible efecto neuroprotector del FOSFATIL-B en pacientes con ataxia |
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Hace ya más de 2 años, en la Jornada de Convivencia en Cubillos de Sil, el interés suscitado por la presentación de la experiencia de un paciente con Ataxia, nos permitió a Lola Ganfornina, Diego Sánchez y a mí dar forma al Proyecto de Estudio de Pacientes con Ataxia. Nuestros objetivos primarios eran 2:
Sobre el primer objetivo hemos podido informar en las siguientes Jornadas, del 2007 y 2008, en Villagarcía de Campos de nuestros avances: tenemos recogidos los datos y las exploraciones de 53 pacientes, algunos de ellos en dos visitas, la segunda aproximadamente al año de la primera, además de todos ellos hemos recogido muestras de sangre que se han enviado al Biobanco, institución europea de la que forma parte el Instituto de Salud Carlos III, para su procesamiento y almacenamiento con el fin de disponer de muestras para Estudios en Enfermedades Raras, para investigadores tanto españoles como europeos que presenten proyectos que cumplan los requisitos de este banco de muestras biológicas de alta calidad. Uno de los grupos que han obtenido muestras de este banco, para sus estudios sobre el nivel de Apolipoproteína D en sangre de pacientes con Ataxia, en relación con personas sin Ataxia, y el posible papel neuroprotector de esta proteína es el nuestro, del Instituto de Biología y Genética Molecular (IBGM) de la Universidad de Valladolid, de los Dres Ganfornina y Sánchez. Otro de los logros derivados de este Estudio es que el grupo de Análisis Genético Clínico del mismo IBGM, y del Hospital Clínico de Valladolid, ha puesto a punto la técnica de diagnóstico de la SCA-7, una de las Ataxias de origen genético más frecuente en nuestro medio. Sobre el segundo objetivo, aunque es muy difícil cuantificar los efectos, también hemos informado en las Jornadas citadas. La dificultad en cuantificar el efecto reside en varios puntos:
Aunque el número de pacientes que participan en el estudio es relativamente alto, teniendo en cuenta que la Ataxia es una Enfermedad Rara, tenemos muy pocos casos de cada tipo de Ataxia. En algunos tipos de Ataxia, incluso los distintos miembros de la misma familia tienen distinta evolución. Algunos de los pacientes se han adherido al estudio cuando su enfermedad lleva ya muchos años de evolución y otros cuando apenas ha empezado. Por todos estos motivos es muy difícil encontrar parámetros que nos permitan comparar la evolución con y sin un tratamiento determinado. Por otra parte el preparado objeto del estudio es un compuesto de: - Lecitina de origen vegetal que, aunque en distinta proporción, contiene los mismos Fosfolípidos (fosfatidil-colina, fosfatidil-etanol-amina y fosfatidil-inositol) que la endógena, constituyentes de todas las membranas celulares, también las de las neuronas. Es fuente de Colina, precursor de Acetil-colina que es uno de los principales neurotransmisores (moléculas encargadas de transmitir la información entre neuronas), de Fósforo, imprescindible para la producción de energía por todas las células (es comparable al combustible) y de Ácidos Grasos esenciales. Es emulsionante de las grasas (las mezcla) lo que favorece su digestión y absorción así como la de las vitaminas liposolubles (A, D, E y K) y atraviesa la barrera hematoencefálica (la que protege al tejido nervioso impidiendo el paso de sustancias desde la sangre) lo que hace que sea efectiva en sus funciones sobre el Sistema Nervioso Central. - Vitaminas del Grupo B: son necesarias en la transformación de los glúcidos, o hidratos de carbono, y los ácidos grasos, en energía, son hidrosolubles, aunque se ingieran en exceso no se acumulan (excepto la B12 que se acumula en hígado y esta propiedad se utiliza para administrar sólo una dosis en los casos de carencia) - Vitamina B1 (tiamina): coenzima en el metabolismo de carbohidratos, interviene en la absorción de glucosa por parte del Sistema Nervioso, (su falta puede producir incoordinación y hormigueo en extremidades, depresión, cansancio, torpeza mental, etc.) - Vitamina B2 (riboflavina): precursor de las flavoproteínas FMN y FAD, implicadas en reacciones de óxido-reducción (redox), interviene en la respiración celular, complementa la actividad antioxidante de la vitamina E - Vitamina B3 (nicotinamida): se convierte en el organismo en las coenzimas NAD+ y NADP+, fundamentales en las reacciones de óxido-reducción, es vital en la liberación de energía para mantener la integridad de todas las células del organismo y para formar neurotransmisores, mantiene el buen estado del sistema nervioso junto a otras vitaminas del mismo complejo, piridoxina y riboflavina - Vitamina B6 (piridoxina): coenzima en reacciones del metabolismo de aminoácidos y de carbohidratos, interviene en el proceso metabólico de las proteínas, es necesaria para la producción de varios neurotrasmisores (serotonina, dopamina, noradrenalina...) por lo que contribuye a mantener en buenas condiciones el sistema nervioso, interviene en la formación de hemoglobina en sangre, es fundamental su presencia para la formación de B3 (niacina), ayuda a absorber la B12 (cobalamina) - Vitamina B12 (cobalamina): interviene en la síntesis de ADN, ARN y proteínas, mantiene la vaina de mielina de las células nerviosas, participa en la síntesis de neurotransmisores, ayuda a mantener la reserva energética de los músculos - Vitamina E: antioxidante, previene la peroxidación lipídica, es un antioxidante natural que reacciona con los radicales libres, solubles en lípidos, de la membrana celular, mantiene la integridad de la misma ante la presencia de compuestos tóxicos Es un compuesto de elementos que influyen en la producción de energía, mantenimiento-reparación de las membranas celulares, síntesis de neurotransmisores, de ADN y de ARN. De hecho sus deficiencias se traducen en enfermedades que afectan al sistema nervioso (Polineuropatía, Degeneración Combinada de los Cordones Posteriores, Encefalopatía de Wernicke-Korsakoff, Demencia de la Pelagra, Depresión,...) En nuestro estudio, como ya he dicho, no hemos podido medir la eficacia del tratamiento pero sí hemos constatado que un buen número de pacientes que empezaron a tomarlo siguen haciéndolo; sólo 3 casos refieren “intolerancia” por “reacciones secundarias”, aunque el tipo de reacciones no está claro que se deban al tratamiento y no fueron graves ni moderadas sino más bien molestas, alguno lo ha dejado por no haber notado mejoría subjetiva. Pero la mayoría refieren encontrarse subjetivamente mejor, algunos pueden realizar tareas que antes no podían, otros han ganado alguna habilidad y casi todos dicen encontrarse mejor de ánimo. Aunque estas mejorías son difíciles de objetivar con el tipo de estudio que hacemos en la clínica (escalas funcionales y exploración neurofisiológica) sí es importante que los pacientes diagnosticados de enfermedades degenerativas, sin tratamiento curativo actual, se mantengan en las mejores condiciones físicas y anímicas, a la espera de que encontremos un tratamiento que cure o detenga la progresión de su enfermedad. En este sentido, este producto, puede ser un complemento del resto de las medidas terapéuticas disponibles, Fisioterapia, Logopedia, e incluso Medicamentos ya que, por su naturaleza y composición, no presenta incompatibilidades ni interacciones perjudiciales con otros productos.
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