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Actualización sobre los inhibidores HDAC y EPO y ensayos clínicos previstos |
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Traducción de Mariluz Gonzalez Casas
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Hola a todos,
Quisiera haceros llegar una breve actualización sobre los dos compuestos prometedores y ensayos clínicos previstos - inhibidores HDAC y EPO - sobre los que Linda Condon preguntaba recientemente.
También quería que supierais que el próximo número de la publicación Fara´s Advocate saldrá pronto a la luz y se distribuirá rápidamente, tanto en letra impresa como por vía electrónica. La citada publicación contiene una actualización completa de todos los compuestos farmacológicos presentes en las líneas de investigación sobre AF, además de información sobre ensayos clínicos en curso y ensayos previstos para el próximo año.
Fara mantiene un contacto continuo con los científicos y empresas farmacéuticas que avanzan estos compuestos para la ataxia de Friedreich. Quizás recordéis que el Dr. Joel Gottesfeld del Scripps Research Institute es reconocido por haber descubierto el potencial terapéutico de los inhibidores DHAC para la AF.
Scripps entonces autorizó estos compuestos a la Repligen Corporation, empresa situada cerca de Boston. FARA continúa financiando el trabajo del Dr. Gottesfeld y hasta la fecha ha aportado a su laboratorio aproximadamente 1 millón de $. FARA y MDA han apoyado conjuntamente el trabajo sobre inhibidores HDAC de la compañía Repligen; MDA proporcionó cerca de 1 mill.$ a la compañía y FARA contribuyó con 100.000 $. El Dr. Gottesfeld y Repligen están diseñando y perfeccionando estos inhibidores de HDAC, probándolos en modelos de ratón AF desarrollados por el Dr.Massimo Pandolfo en Bélgica y el Dr. Mark Pook en el Reino Unido.
FARA mantiene un estrecho contacto con todo este equipo (Repligen, Drs. Gottesfeld, Pandolfo, Pook y otros) para seguir de cerca el progreso conseguido, intentando trabajar de la forma más rápida y eficiente.
La próxima reunión está programada para el sábado, 15 de noviembre. El objetivo de este maravilloso equipo consiste en trabajar conjuntamente para desarrollar el mejor inhibidor HDAC y presentarlo a la FDA a principios del año próximo, con la propuesta de comenzar un ensayo clínico para la AF. Después de nuestra reunión el 15 de noviembre estaremos en condiciones de informar si el equipo está en la buena pista y en qué fecha se presentará a la FDA.
Además de la ayuda financiera directa, otra vía utilizada por FARA para ayudar a avanzar y acelerar este proceso y otros consiste en hacer que los modelos animales para AF resulten más accesibles. Hemos financiado muchos de los primeros trabajos para desarrollar estos modelos de ratón y distribuirlos entre los demás científicos. Más recientemente, gracias a las donaciones generosas dentro de nuestra comunidad AF, FARA llegó a un acuerdo con el primer centro para modelos animales - el Jackson Laboratory en Bar Harbor, Maine (JAX). JAX comenzó a importar los modelos principales de ratones AF, mejorándolos en lo posible para luego criarlos para ponerlos a disposición de los científicos de todo el mundo, que en la actualidad están analizando compuestos prometedores para la AF. Este enfoque tiene la ventaja adicional de que libera a los científicos de tener que desarrollar ratones y así se pueden dedicar plenamente a sus experimentos en vez de dedicar su tiempo a la cría y cuidados de los animales.
En la larga trayectoria de FARA con vistas a promover la Eritropoyetina (EPO) como terapia potencial para la AF, nos hemos encontrado con algunas dificultades. Quizás recordéis que FARA apoyó el gran trabajo del equipo austríaco (Dras. Scheiber- Mojdehkar y Sturm) según el cual la EPO se revelaba como fármaco prometedor para la AF. En un pequeño estudio piloto, el equipo austríaco demostró que la EPO podía incrementar aparentemente los niveles de frataxina en pacientes AF. FARA ha estado trabajando con clínicos de primera magnitud en AF a través de la Red de Colaboración en Investigación Clínica (Collaborative Clinical Research Network) y con compañías farmacéuticas para desarrollar un ensayo clínico con EPO para la AF.
Este intento de sacar el ensayo con EPO adelante se ha visto obstaculizado por unos estudios recientemente publicados referentes a enfermedades muy distintas. Primero, un estudio con pacientes de cáncer en tratamiento con quimioterapia, a los que se les había administrado EPO, parece demostrar que los pacientes en tratamiento con EPO presentan índices de supervivencia inferiores a los que no recibían EPO. Posteriormente, un estudio con infartados evidenció serias complicaciones en aquellos pacientes a los que se les había administrado EPO. Consecuentemente, la FDA publicó un informe de advertencia con respecto a la EPO. Todo ello nos llevó a una situación en la que resultó difícil poder asegurar el suministro de EPO para un ensayo clínico, encontrar colaboradores dispuestos a ayudarnos a financiar un ensayo de este tipo y confiar en que la FDA nos permitiera llevar adelante este ensayo.
Seguimos trabajando sin descanso con clínicos expertos en AF, compañías farmacéuticas y fuentes de financiación con vistas a llevar a cabo un ensayo clínico con EPO para la AF. Os mantendremos informados.
Por favor, consultad el próximo número de la publicación Advocate en el cual aparecerá la actualización de todas las líneas de investigación en AF, así como todos los trabajos tanto nacionales como internacionales para apoyar y acelerar la investigación.
Cordiales saludos,
Ron
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