Resultados del efecto de la Deferiprone en pacientes con
Ataxia de Friedreich

Investigadora principal y coordinadora: Dra. Mercé Pineda - Consultora del S. de Neurología
Dra. Asunción Aracil – S. de Neuropediatria
Investigador: Daniel Velasco - Médico Asistente de la Sección de Cardiología Pediátrica
Colaboradores: Dr. Lorenzo Jiménez - Médico Adjunto Sección de Cardiología
Dr. Antoni Capdevilla, Dr J Blanch - Servicio de Radiología
Raquel Montero, Rafael Artuch – Servicio de Bioquímica
Dra. Ana Mas - Adjunto de Farmacia
Hospital San Joan de Déu. Barcelona. España.

El objetivo de este estudio fue evaluar la eficacia de la Deferiprona en el tratamiento de la Ataxia de Friedreich, valorándose la eficacia clínica con la Internacional Cooperative Ataxia Rating Scale (ICARS). El objetivo secundario fue evaluar el efecto de la Deferiprona en la función cardiaca. El tercer objetivo fue demostrar la seguridad y la tolerabilidad en los pacientes de 8 a 25 años de edad.

Participaron en este estudio 22 pacientes (13 mujeres y 9 hombres) durante un año. Todos los pacientes cumplían los criterios de inclusión: diagnostico genético confirmado, estar en tratamiento con Idebenona, las participantes de sexo femenino no debían estar embarazadas y consentimiento informado antes del inicio del estudio.

El protocolo aplicado incluía: examen neurológico, escala de ICARS, Video. Evaluación cardiológica con ecocardiograma. Medición de los depósitos de hierro en el cerebro, cerebelo y bulbo. Los efectos adversos se evaluaron cada semana. Se aplicó el test de Wilcoxon para medir los datos evolutivos.

Conclusiones
No se observaron efectos secundarios, excepto en dos pacientes que presentaron neutropenia.
Se monitorizaron otros oligoelementos: cobre, zinc, selenio y manganeso que se mantuvieron en los parámetros normales.
Hemos evidenciado mejoría en la función cinética (manipulación)
Se ha observado una disminución del grosor del septo interventricular y tendencia a disminuir el índice de grosor del ventrículo izquierdo
Las concentraciones de hierro en el núcleo dentado del cerebelo han disminuido significativamente (15/17)
Las concentraciones de hierro en el putamen del cerebro han disminuido (13/17)
Se precisa mas tiempo para conocer en que pacientes puede ser mas efectiva esta pauta de tratamiento


 

Volver a la Portada