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Estudio piloto, abierto, de eficacia, tolerancia y seguridad del tratamiento con el factor trófico igf-1 en la ataxia cerebelosa degenerativa |
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Investigador Principal: Dr. Francisco Javier Arpa
Gutiérrez, Es un estudio de investigación financiado por el Ministerio de Sanidad y Política Social. 1. DESCRIPCIÓN / OBJETIVO DEL ESTUDIO El IGF-1 es un nuevo fármaco en fase de investigación para la Ataxia de origen degenerativo. El IGF-1 (del acrónimo inglés "Insulin-like Growth Factor I") es una hormona circulante, compuesta por 70 aminoácidos, perteneciente a la familia de la insulina, que se encuentra en la sangre a grandes concentraciones (1000 veces las de insulina) cuyo principal papel biológico conocido es el de participar en el eje neuroendocrino hipófisis (GH)-hígado (IGF-1) como efector del crecimiento somático. El IGF-1 se sintetiza en todos los tejidos del cuerpo, incluido el cerebro, y su papel es uno de los temas de estudio de mayor actualidad en la Endocrinología de hoy. Si bien la mayor parte de lo que se conoce actualmente sobre la biología del IGF-1 se refiere a su papel como hormona circulante relacionada con las acciones de la hormona del crecimiento (GH), desde hace aproximadamente dos décadas su papel en el sistema nervioso es objeto de intensos estudios. Las evidencias más directas de que disfunciones en el sistema IGF-1 contribuyen a la muerte neuronal se han obtenido en modelos animales experimentales de ataxia cerebelosa. A continuación se observaron alteraciones en los niveles circulantes de IGF-I en enfermos con atrofia cerebelosa de origen variado. Numerosas observaciones indican el papel beneficioso del IGF-1, tanto en el funcionamiento normal del cerebro como en situaciones de enfermedad. Existen desde hace tiempo evidencias experimentales en animales sobre el potencial terapéutico del IGF-1 en ataxias administrándolo sistémicamente, pero, sin embargo, nunca hasta ahora se ha publicado un ensayo clínico. El objetivo principal de este estudio es determinar la eficacia piloto de IGF-1 en pacientes con ataxia cerebelosa degenerativa de grado leve a moderado, medida mediante la escala SARA, determinaciones volumétricas en las imágenes cerebrales de Resonancia Magnética (RM), mediante estudio otoneurológico, neurofisiológico, sonológico y DATSCAN. Este estudio piloto se realizará en el Hospital Universitario La Paz, e incluirá aproximadamente a 20 pacientes con Ataxia cerebelosa de origen degenerativo de grado leve a moderado. El protocolo del estudio ha sido revisado por el Comité Ético del Hospital Universitario La Paz. Usted participará en este estudio durante 12 meses y se prevé que
acuda a la Consulta Hospitalaria un mínimo de 5 veces. Tras la
valoración realizada en la visita de screening y tras la revisión del
examen de RM cerebral y de médula cervical, y si el paciente siguiera
siendo elegible, será asignado a uno de los siguientes grupos
anatómicos: Si tiene alguna pregunta acerca de este estudio o sus derechos como participante, póngase en contacto con Cristina Fernández Amado en los números de teléfono 985 09 71 52 o 675 665 313 o mediante correo electrónico a: E-mail: sede.gijon@fedaes.org (el horario de atención al público es de 11:30 a 14:30) quien le facilitará los datos al médico responsable del estudio.
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