Respuestas a las preguntas más comunes sobre la terapia con células madre

Publicado en la web del Instituto de Salud Carlos III

1. ¿Qué son las células madre?

La característica principal de las células madre reside en su potencialidad para convertirse en células adultas de diversos tejidos, con lo que podrían servir para tratar algunas enfermedades y reparar órganos dañados.

Hay dos tipos principales de células madre, las de origen embrionario y las de origen adulto. Hay un tercer tipo de células madre, que son de origen adulto pero se comportan como embrionarias a casi todos los efectos, las llamadas iPS.

Las células madre embrionarias proceden del embrión de 7 a 14 días y son capaces de generar TODOS los diferentes tipos celulares del cuerpo. Su principal inconveniente estriba precisamente en esta versatilidad o “pluripotencialidad”, son tan inmaduras que tienden a producir tumores en el sujeto en el que se implantan. Las células madre adultas son menos versátiles pudiendo, en general, dar lugar solo a grupo reducido de tipos celulares. A cambio son más “controlables” y hay menos riesgos de inducir tumores con su uso.  

2. ¿Qué es la terapia celular?

La terapia celular es un tratamiento que utiliza células madre o células derivadas de células madre, para reemplazar o reparar células o tejidos dañados por una enfermedad.  

3. ¿Para qué enfermedades es útil la terapia con células madre embrionarias?

El número de enfermedades para las que hay tratamientos aprobados basados en terapia celular es todavía muy escaso. Algunas enfermedades de la sangre o del sistema autoinmune pueden tratarse con eficacia mediante trasplante de células madre sanguíneas y ésta ha sido la base de los trasplantes de médula ósea que se han venido utilizando durante más de 50 años. Actualmente, la sangre del cordón umbilical, se está recogiendo como otra fuente de células madres sanguíneas y se están utilizando experimentalmente como una alternativa a los trasplantes de médula ósea.

Otras células madre adultas también están siendo trasplantadas para regenerar tejidos concretos, como por ejemplo, el autoimplante de queratinocitos (piel) para tratamiento de quemados o el autoimplante de células troncales limbocorneales para tratar lesiones de la córnea.

Las líneas de investigación existentes actualmente en este ámbito son múltiples, sin embargo la mayor parte de los procedimientos que implican terapia celular deben considerarse como experimentales. Ello significa que aún no se ha demostrado que estos tratamientos sean ni eficaces ni seguros.  

4.    4. ¿Cuál es la diferencia entre un tratamiento clínico probado y una intervención experimental?

Un tratamiento clínico probado constituye una práctica médica que ha mostrado, a través de ensayos clínicos, su seguridad y eficacia para el tratamiento de una determinada patología. Estos tratamientos requieren ser aprobados por la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS).

Una intervención experimental es una práctica nueva, que aún no ha sido probada y, por tanto, se desconoce su eficacia y su seguridad para el tratamiento de la patología que pretende tratar.  

5.   5. ¿Qué es un ensayo clínico?

Un ensayo clínico es un estudio de investigación diseñado para conocer si un nuevo tratamiento, o una nueva forma de utilización de tratamientos existentes, es seguro y efectivo. Es muy importante entender que el nuevo tratamiento en estudio no está probado,y que podría no ser mejor o ni siquiera tan bueno como otros tratamientos ya existentes. Por otro lado, el diseño de un ensayo clínico supone que algunos participantes, elegidos al azar, no recibirán el tratamiento en experimentación (los sujetos control), sino un tratamiento ficticio (placebo) o un tratamiento convencional.

El hecho de que un procedimiento esté en fase experimental no significa necesariamente que sea objeto de un ensayo clínico.  

6.   6. ¿Cómo saber si un tratamiento con terapia celular es seguro?

Ningún tratamiento médico está completamente exento de riesgos. Estos riesgos, aunque sean pequeños, deben ser explicados claramente por un profesional médico.  

7.    7. ¿Qué debería conocer o preguntar si está pensando en la terapia con células madre?

Debería estar seguro de que hay suficiente evidencia científica que garantice la seguridad y eficacia del tratamiento y que sus derechos como paciente serán respetados. Debería saber:

• Los estudios preclínicos que se han publicado y si estos han sido revisados y repetidos con idénticos resultados por expertos en ese campo.

•  Que los proveedores del tratamiento cuentan con la aprobación de un Comité de Ética de la Investigación independiente u organismo equivalente, que valorado que los

•  riesgos son los menores posibles y no superan los beneficios y que el resto de sus derechos están siendo protegidos.

• Que la investigación tiene la aprobación de la AEMPS u organismo equivalente (Agencia Europea de los Medicamentos – EMEA).

 Algunos estudios de investigación podrían no requerir la autorización de la AEMPS, pero siempre deben contar con la aprobación de un Comité de Ética de la Investigación y la autorización administrativa del centro donde se vaya a realizar.

 8. ¿Qué otras precauciones debería tener?

Debería tener en cuenta los siguientes signos de alarma:

Afirmaciones basadas en testimonios de pacientes. A no ser que los resultados de la investigación hayan sido evaluados cuidadosamente en su conjunto será difícil distinguir lo que es un efecto real de un hecho casual coincidente con el tratamiento.

Múltiples enfermedades son tratadas con las mismas células. A no ser que se trate de enfermedades relacionadas, los conocimientos actuales sugieren que se requeriría un tipo celular específico para cada enfermedad, no siendo de esperar un efecto “panacea” en este caso. Por otro lado, usted debe ser tratado siempre por un médico especialista o con experiencia acreditada en su enfermedad.

El origen de las células o la forma en cómo han sido procesadas no están claramente documentados. La información sobre estos puntos debe estar claramente explicada en el documento de obtención del consentimiento. Debería haber un protocolo con descripción detallada del procedimiento, que debería estar a su disposición. El protocolo debe contar con la aprobación de un comité científico y el informe favorable de un Comité de Ética independiente. Usted tiene derecho a conocer qué entidades han aprobado este protocolo.

Afirmaciones de que no hay riesgos. La aplicación de cualquier tratamiento siempre conlleva algún riesgo. El riesgo “cero” no existe en terapéutica. La información sobre los posibles riesgos debe estar claramente especificada.

Altos costes del tratamiento o costes no declarados. No es habitual que se le solicite un pago por participar en un estudio de investigación o ensayo clínico. Considere si usted debería pagar por correr el riesgo de probar un tratamiento cuya eficacia y seguridad no están demostradas. En todo caso, debería conocer qué tipo de aseguramiento existe, así como su cobertura, para el caso de daños por efectos adversos imprevistos del tratamiento.

Realice todas las preguntas que precise sobre el tratamiento que se le ofrece, busque una segunda opinión de un médico en el que confíe. No debe apresurarse para tomar la decisión. Debe estar seguro de que comprende todo el plan de tratamiento y los posibles riesgos que conlleva.

 9. Resumiendo

Debería recibir un formulario de consentimiento informado para el estudio, o de consentimiento para el tratamiento, sobre el que pudiera realizar las preguntas que necesite y que debería ser firmado por usted y el médico que le propone el tratamiento, guardando siempre una copia del mismo.

En el formulario de Consentimiento informado debe constar:

10. Sobre el tratamiento

•  ¿Es el tratamiento de rutina para su enfermedad?

• El tratamiento, ¿forma parte de un ensayo clínico autorizado?

• ¿Cuáles son las opciones alternativas de tratamiento a mi enfermedad?

•  Si realizo este tratamiento, ¿podría afectarle si entro en otro ensayo o recibo otro tratamiento?

• ¿Cuáles son los posibles beneficios que puedo esperar?

•  ¿Cómo se ha realizado el procedimiento de obtención de células madre?

• ¿Cuál es su origen?

• ¿Cómo se han identificado, aislado y desarrollado?

• ¿Han sido sometidas a algún proceso de maduración y/o purificación?

• ¿En qué instalaciones o salas blancas ha sido llevados a cabo los procesos anteriores?

• Si las células son de un donante, ¿cómo reaccionará mi sistema inmune al trasplante de dichas células?

• ¿Qué otra medicación o cuidados podría necesitar?

11. Sobre la evidencia científica y supervisión de la investigación

•  ¿Cuál es la evidencia científica de que el nuevo tratamiento sirva para mi enfermedad? ¿En qué revista especializada ha sido publicado?

•  En caso de investigación ¿ha sido ésta aprobada por un comité de ética independiente y autorizada por la AEMPS?

12. Seguridad y emergencias

•  ¿Cuáles son los riegos del procedimiento?

• Si aparecen efectos adversos ¿qué debo hacer? ¿a quién puedo recurrir?

• Una vez finalizado el ensayo, ¿qué tratamiento recibiré? ¿por cuánto tiempo?

• ¿Qué médico se encargará del tratamiento?

13. Costes

• ¿Tengo derecho a algún tipo de compensación por participar en el estudio?

• ¿Cuánto me puede costar el tratamiento completo?

• ¿Quién cubriría los costes del tratamiento de los efectos adversos inesperados en caso de producirse éstos?

14. ¿Cómo puedo obtener información fiable sobre las nuevas terapias con células madre?

Consulte a su médico especialista sobre los tratamientos disponibles para su enfermedad. Con frecuencia se ofrece la participación en ensayos clínicos autorizados desde diversos tipos de instituciones, y se pone en conocimiento de los especialistas en la enfermedad que se intenta tratar. Recuerde que los ensayos clínicos tienen criterios de admisión muy estrictos y ello es positivo porque necesitan realizarse de manera que se salvaguarde la seguridad de los participantes y se asegure que los investigadores serán capaces de dar respuestas válidas.

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