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Repligen Corporation F3Q10 (3er cuatrimestre 12/31/09) Transcripción de una teleconferencia |
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Publicado en HispAtaxia el 06/02/10. Resumen de Claudia Parada
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(...) " También estamos desarrollando inhibidores del HDAC-3 para el tratamiento de la Ataxia de Friedreich. Hemos completado la evaluación de uno de nuestros compuestos principales en un estudio de toxicología en 2 especies el cual es requerido por la FDA antes del inicio de los ensayos clínicos. La fabricación de un medicamento está en curso y nosotros esperamos presentar una IND (1) para iniciar ensayo Fase I para mediados del 2010. Estos estudios están siendo parcialmente apoyados por la MDA (2) la cual nos proporciona una segunda gran investigación en Diciembre. Nuestro objetivo es un ensayo clínico cruzado de voluntarios normales a pacientes de Friedreich tan pronto como sea posible para permitirnos obtener una interpretación temprana sobre la eficacia potencial de nuestro fármaco monitoreando cambios en los niveles de frataxina en la sangre, la proteína deficiente en los pacientes de Friedreich. Datos recientes sugieren que este biomarcador está significativamente alterado en pacientes, lo cual facilitará la observación de un incremento potencial en los niveles de frataxina siguiendo el tratamiento con el fármaco. Creemos que existen 15,000 pacientes de ataxia de Friedreich en todo el mundo lo cual representa una oportunidad de mercado de más de $300,000,000 aún con precios muy modestos." (...). (1). La IND es la aplicación o medio por el cual el patrocinador técnicamente obtiene permiso de FDA (2). Asociación de Distrofia Muscular. Fuente/leer mas: http://seekingalpha.com/article/186699-repligen-corporation-f3q10-qtr-end-12-31-09-earnings-call-transcript
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