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Importante actualización de Ensayo Clínico – “Estudio piloto doble ciego, aleatorio, placebo – controlado de Varenicline para el tratamiento de Ataxia de Friedreich” |
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En Junio de 2009, FARA (Friedreich´s Ataxia Reseach Alliance) anunció el lanzamiento de un ensayo clínico con Varecline (Chantix®) con el objetivo de investigar tanto la seguridad como la potencial eficacia en la mejora de síntomas neurológicos tales como el equilibrio, la coordinación y la percepción sensorial en un determinado grupo de adultos diagnosticados de Ataxia de Friedreich. Este estudio piloto se inició en base a informes de casos que indicaban que los movimientos descoordinados (ataxia) y los problemas de equilibrio en los pacientes con distintos tipos de ataxia habían mejorado de forma significativa cuando tomaban Chantix. El estudio piloto doble ciego, aleatorio, placebo - controlado ha sido liderado por la Doctora Theresa Zesiewicz, profesora en Neurología por la University of South Florida College of Medicine y el co-investigador Doctor David Lynch, profesor asociado de Neurología y Pediatría en Children’s Hospital of Philadelphia. Chantix® ha sido aprobado por la FDA (Agencia estatal estadounidense para la regulación de alimentos y fármacos) como fármaco para dejar de fumar. El Comité de Supervisión de Seguridad de Datos (DSMB), responsable de analizar el progreso y beneficios/ riesgos asociados al estudio, se reunió el 7 de abril de 2010 para revisar los datos recopilados hasta esa fecha. Tras la revisión, el DSMB recomendó finalizar el estudio por cuestiones de seguridad, intolerabilidad y falta de eficacia en las pruebas. 26 sujetos formaron parte del ensayo. La principal preocupación entre los que se retiraron fue un empeoramiento de la marcha y del equilibrio. FARA, patrocinador del estudio, y los investigadores del ensayo han decidido actuar de acuerdo con la recomendación del DSMB. Por tanto, no se inscribirán a más sujetos al estudio y a los que están actualmente, tanto en el grupo de doble ciego como en el de etiqueta abierta, se les ha instruido para dejar el medicamento. Cabe señalar que esta recomendación del DSMB, la decisión de FARA y de los investigadores se refiere únicamente al ensayo con pacientes de Ataxia de Friedreich. En este momento, tanto los investigadores del estudio como los pacientes, desconocen qué tratamiento se le asignó a cada sujeto, ya que sigue en curso la recopilación de información y los sujetos aún están siendo citados para someterse a una evaluación final. Una vez se completen todas las visitas finales y se recopile la información, el equipo de estudiosos podrá analizar los datos y compartir los resultados completos. Todos esperamos ansiosos los resultados de esta revisión completa y FARA mantendrá informada a toda la comunidad de Ataxia de Friedreich, haciendo públicos los resultados de estos análisis.
FARA desea transmitir su agradecimiento y reconocimiento a los
investigadores del estudio, al DSMB y muy especialmente a los pacientes
que participaron en este ensayo. FARA mantiene su compromiso en explorar
este tipo de enfoque terapéutico para la ataxia de Friedreich. Como se
menciona arriba, el equipo de estudiosos aún necesita analizar los datos
del estudio y emitir un informe completo, que confiamos provea
importantes detalles y puntos de vista. Además, los informes de los
casos iniciales en los que se basó este estudio piloto abrieron una
nueva vía de investigación de la neurotransmisión y mejora de la función
del sistema nervioso de la ataxia de Friedreich. Creemos que ulteriores
trabajos de investigación básica en este campo darán lugar a nuevos
estudios que proporcionarán esperanza de mejora en la función
neurológica para pacientes de ataxia de Friedreich.
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